Terapia mirata riduce le dimensioni dei tumori cerebrali rari in uno studio pilota
Terapia mirata riduce tumori cerebrali rari
Un trattamento mirato ha avuto un successo senza precedenti nel ridurre le dimensioni di un raro tumore cerebrale, secondo i risultati di uno studio clinico.
Questi tumori sono papillari craniofaringiomi (PCP), e la combinazione di farmaci si chiama vemurafenib/cobimetinib.
Ogni dei 15 pazienti che hanno ricevuto uno o più cicli di terapia mirata ha risposto al trattamento, con una riduzione media delle dimensioni del tumore del 91%, hanno riferito i ricercatori del Mass General Cancer Center.
I PCP possono causare problemi di salute notevoli. Di solito vengono trattati con intervento chirurgico e radioterapia, ma la rimozione incompleta del tumore e la tossicità della radioterapia possono lasciare ai pazienti sfide di salute a vita dopo il trattamento. Ciò può includere disfunzioni neuroendocrine, così come perdita della vista o della memoria.
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“Tutti i pazienti che hanno completato uno o più cicli di terapia hanno risposto al trattamento, che è il tasso di risposta più elevato fino ad oggi di qualsiasi terapia medica per i tumori cerebrali”, ha detto la co-autrice dello studio, la dott.ssa Priscilla Brastianos, direttrice del Central Nervous System Metastasis Center del centro oncologico.
“Questi risultati senza precedenti segnalano un cambiamento di paradigma nel trattamento dei tumori cerebrali perché dimostrano che, con il bersaglio giusto e i farmaci giusti, la medicina di precisione può avere un impatto drammatico sui tumori cerebrali”, ha aggiunto Brastianos in un comunicato stampa dell’ospedale.
Questo è stato il primo protocollo di trattamento multicentrico per questo raro tumore, secondo il Mass General Cancer Center, che ha guidato lo studio.
I risultati si basavano su scoperte di laboratorio di ricercatori che hanno studiato i fattori genetici della crescita dei PCP. Hanno scoperto che i farmaci per il cancro esistenti possono interferire con i geni difettosi nei PCP. Ciò può fermare la loro progressione e ridurne drasticamente le dimensioni, secondo lo studio.
In precedenza, Brastianos e i suoi colleghi hanno mostrato che circa il 95% dei PCP ha un tipo di mutazione nel gene BRAF. Questa mutazione BRAF V600E guida la loro attività cancerosa. La mutazione è presente anche in alcune forme di melanoma.
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha recentemente approvato terapie che inibiscono il BRAF e un gene correlato, il MEK, per il trattamento del melanoma e di alcuni altri tipi di cancro.
I ricercatori hanno ipotizzato che un inibitore di BRAF/MEK potesse essere efficace anche nel trattamento dei PCP.
Inizialmente i ricercatori hanno effettuato screening dei pazienti con PCP in tutto il paese per le mutazioni di BRAF V600E. Hanno arruolato 16 pazienti provenienti da nove centri e 15 hanno completato almeno un ciclo di 28 giorni di terapia.
In quattro cicli, la riduzione media delle dimensioni del tumore è stata del 91%, anche se variava dal 68% al 99%.
Sette pazienti non hanno ricevuto altri trattamenti dopo l’interruzione di questo trattamento mirato. Sei non hanno mostrato segni di progressione del tumore a un follow-up di quasi due anni. Nessun tumore dei pazienti è progredito durante l’assunzione del farmaco. Nessuno è morto.
Alcuni pazienti hanno interrotto il trattamento, incluso uno che ha sperimentato anafilassi e insufficienza renale acuta. Sei hanno riferito di eruzioni cutanee. Tuttavia, molti pazienti hanno tollerato bene i farmaci e hanno continuato oltre i quattro cicli.
Serve ulteriori ricerche per determinare il numero ottimale di cicli, hanno notato i ricercatori.
“Questo studio ha dimostrato che gli studi nazionali basati sui biomarcatori sono fattibili per i pazienti con tumori cerebrali”, ha detto Brastianos. “Per spostare l’ago nel trattamento dei tumori cerebrali rari è davvero necessario uno sforzo multidisciplinare e multi-istituzionale, e siamo riusciti a evidenziarlo attraverso la nostra ricerca”.
La ricerca è stata supportata dal National Cancer Institute degli Stati Uniti e da altri. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Maggiori informazioni
La National Library of Medicine degli Stati Uniti ha ulteriori informazioni sulla medicina di precisione.
FONTE: Mass General Brigham, comunicato stampa, 12 luglio 2023
