La terapia con cellule staminali potrebbe essere una svolta contro il diabete di tipo 1
Terapia con cellule staminali contro il diabete di tipo 1
Le persone affette da diabete di tipo 1 hanno carenza di cellule delle isole funzionali nel loro pancreas, che producono l’ormone insulina e devono quindi prendere quotidianamente insulina attraverso iniezioni o una pompa continua per compensare.
Ma se le nuove ricerche avranno successo, alcune persone con diabete di tipo 1 potrebbero non aver più bisogno di assumere insulina. Lo studio su sei persone affette da diabete di tipo 1 ha dimostrato che una forma sperimentale di terapia con cellule staminali delle isole migliora il controllo della glicemia e riduce l’uso di insulina, con tre persone che non hanno più bisogno di assumere insulina quotidianamente.
Somministrate tramite infusione, le cellule delle isole produttrici di insulina derivate dalle cellule staminali VX-880 sostituiscono essenzialmente le cellule delle isole disfunzionali nelle persone con diabete di tipo 1. Lo studio è stato finanziato da Vertex Pharmaceuticals, produttore di VX-880.
“Le cellule delle isole hanno il potenziale per curare il diabete e ritengo che questo studio rappresenti un grande passo in avanti in questa direzione”, ha dichiarato l’autore dello studio, il dottor Trevor Reichman, direttore chirurgico del Programma di trapianto di pancreas e isole presso il Centro Trapianti Ajmera dell’University Health Network di Toronto, in Canada.
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Il diabete di tipo 1 si verifica quando il pancreas produce poca o nessuna insulina. L’insulina è necessaria per aiutare lo zucchero nel sangue, o glucosio, a entrare nelle cellule, dove viene utilizzato come energia. Quando l’insulina è scarsa, lo zucchero nel sangue può accumularsi, causando sintomi come stanchezza estrema, visione offuscata, perdita di peso e confusione.
Le cellule staminali possono moltiplicarsi in modo esponenziale e trasformarsi in diversi tipi di cellule. Le cellule utilizzate in VX-880 vengono coltivate in laboratorio. Una volta impiantate, si trasformano in cellule delle isole e possono produrre insulina.
“Sono fondamentalmente prodotti pronti all’uso, ma richiedono diverse settimane per essere prodotti prima dell’infusione”, ha spiegato Reichman.
Nel nuovo studio, tutte e sei le persone trattate con VX-880 hanno mostrato un miglioramento del controllo glicemico, come dimostrato dall’eliminazione delle reazioni gravi di ipoglicemia, dal miglioramento dell’HbA1c (una rappresentazione dei livelli di zucchero nel sangue nel tempo) e dal tempo in cui i livelli di zucchero nel sangue erano entro la gamma consigliata entro tre mesi.
Come risultato, questi pazienti hanno avuto bisogno di meno insulina o nessuna affatto.
“L’impatto… è stato davvero cambiamento di vita”, ha detto Reichman. “Tutti questi pazienti avevano diabete di tipo 1 di difficile gestione e con complicazioni potenzialmente letali, che includevano una grave mancanza di consapevolezza dell’ipoglicemia”. L’ipoglicemia inconsapevole significa che una persona non può accorgersi quando il suo glucosio nel sangue scende troppo, quindi non sa che deve trattarlo.
Entro tre mesi, questo è stato eliminato in tutti i partecipanti allo studio.
Non è ancora noto quanto dureranno questi effetti.
“Il paziente con il periodo di follow-up più lungo è ora a due anni e mantiene l’indipendenza dall’insulina”, ha detto Reichman. La ricerca è ancora in corso.
Lo studio ha dimostrato che VX-880 è sicuro e non sono stati segnalati effetti collaterali gravi.
Le persone devono prendere farmaci immunosoppressori per prevenire il rigetto, che Reichman ha definito un possibile ostacolo per un uso più ampio.
“L’obiettivo futuro è creare una versione del trattamento che non richieda terapia immunosoppressiva”, ha detto.
Lo studio è limitato a persone di età compresa tra i 18 e i 65 anni, ma in futuro potrebbero essere inclusi anche i bambini.
I risultati sono stati presentati martedì in una riunione dell’Associazione Europea per lo Studio del Diabete, a Amburgo, in Germania. I risultati presentati in riunioni mediche devono essere considerati preliminari finché non vengono pubblicati su una rivista sottoposta a revisione paritaria.
Il dottor John Buse è il direttore del Diabetes Care Center dell’University of North Carolina, Chapel Hill.
“La cosa importante qui è che le persone non hanno bisogno di donatori di organi per avere una fonte di cellule produttrici di insulina per il trapianto”, ha detto Buse, che ha esaminato i risultati.
Il nuovo trattamento con cellule staminali sembra funzionare “abbastanza bene”, ha aggiunto.
“I pazienti devono prendere farmaci immunosoppressori, ma avevano una grave ipoglicemia prima, quindi è uno scambio ragionevole per dover prendere insulina”, ha detto Buse.
Maggiori informazioni
HealthDay ha ulteriori informazioni sul diabete di tipo 1.
FONTI: Trevor Reichman, MD, direttore chirurgico, Programma di trapianto di pancreas e islotti, Ajmera Transplant Center dell’University Health Network, Toronto, Ontario, Canada; John Buse, MD, PhD, direttore, University of North Carolina Diabetes Care Center, Chapel Hill, N.C.; presentazione, incontro dell’European Association for the Study of Diabetes, Amburgo, Germania, 3 ottobre 2023
