Sclerosi multipla come la terapia con cellule staminali potrebbe diventare un trattamento per la SM
Sclerosi multipla e terapia con cellule staminali
Condividi su Pinterest- La sclerosi multipla è una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale.
- Oggi esistono molti trattamenti disponibili, ma i trapianti di cellule staminali non sono considerati standard.
- Gli esperti affermano che alcune persone affette da sclerosi multipla potrebbero trarre beneficio dai trapianti di cellule staminali, ma ci sono dei rischi.
I cavi di trasmissione elettrica ad alta tensione sono solitamente avvolti in uno strato protettivo di isolamento. Se l’isolamento viene rimosso, è certo che si verificheranno problemi elettrici.
Essenzialmente, è così che la mielina funziona nel corpo umano. Le fibre nervose sono rivestite da uno strato di isolamento composto da proteine e grassi chiamato guaina di mielina. Questa guaina protegge le fibre nervose e accelera l’attività elettrica.
La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune che fa sì che i sistemi di difesa naturali del corpo attacchino e distruggano erroneamente queste guaine di mielina. A seconda della posizione esatta e dell’entità di questi danni, possono manifestarsi una varietà di sintomi neurologici.
I trapianti di cellule staminali non sono un trattamento standard per la SM, ma una nuova ricerca pubblicata sul Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry esamina se potrebbe essere un’opzione da esplorare.
Anche se alcune persone con SM potrebbero trarre beneficio da questo tipo di trattamento, non è consigliato per tutti. Scopriamo cosa hanno da dire gli esperti sullo studio.
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Lo stato attuale del trattamento della SM
Secondo il dott. Augusto Miravalle, responsabile del RUSH University Multiple Sclerosis Center di Chicago e non coinvolto nello studio, parte della complessità del trattamento della SM deriva dal fatto che i ricercatori stanno ancora cercando di determinare le cause della SM.
“La causa della SM è ancora irrisolta, ma recenti ricerche hanno fornito preziose intuizioni su determinati fattori genetici ed epigenetici (ambientali) che aumentano il rischio di sviluppare la SM. Come questi fattori genetici e ambientali influenzano il rischio di sviluppare la SM non è ancora completamente compreso”, ha dichiarato il dott. Miravalle a Medical News Today.
A complicare ulteriormente le cose, la progressione della malattia della SM può essere diversa da persona a persona.
“La maggior parte dei pazienti (85%) sviluppa una forma recidivante-remittente della malattia, caratterizzata da episodi di sintomi neurologici seguiti da risoluzione o remissione. Una piccola percentuale di pazienti sviluppa un accumulo sostenuto di disabilità fin dalle prime fasi della malattia, una forma di SM spesso descritta come SM primaria progressiva”, ha detto il dott. Miravalle.
Altre varianti includono la SM progressiva secondaria e la sindrome clinicamente isolata. Perché un individuo potrebbe sviluppare un tipo di SM invece di un altro è ancora una domanda aperta.
“C’è ancora molto da imparare sul ‘perché’ della SM”, ha detto il dott. Suma Shah, neurologa presso la Duke Health in Carolina del Nord e non coinvolta nello studio, a Medical News Today.
Tuttavia, negli ultimi decenni sono stati compiuti molti progressi nel trattamento.
“Sono stati compiuti progressi significativi nel trattamento della SM recidivante-remittente (RRMS), in particolare nell’ambito delle opzioni di trattamento modificanti la malattia. Molti dei nostri recenti trattamenti ad alta efficacia offrono opportunità molto migliori per il controllo della malattia rispetto a quanto si era visto in passato”, ha detto il dott. Shah.
Trattare la SM con trapianti di cellule staminali
I trapianti di cellule staminali vengono utilizzati per trattare diverse condizioni, dalla disordini del sangue a determinati tipi di cancro.
Esistono diversi tipi di cellule staminali e di trapianti di cellule staminali. In questo studio, gli scienziati hanno esaminato i trapianti di cellule staminali ematopoietiche autologhe, o aHSCT.
La dott.ssa Barbara Giesser, neurologa e specialista in SM presso il Pacific Neuroscience Institute del Providence Saint John’s Health Center in California e non coinvolta nello studio, ha spiegato questo processo a Medical News Today.
“Nell’aHSCT, un campione delle cellule ematopoietiche che formano il sangue viene rimosso dal midollo osseo della persona, quindi il resto del midollo osseo viene eliminato con la chemioterapia. Il midollo osseo conservato viene trattato per rimuovere eventuali cellule che attaccano il sistema nervoso e poi il midollo osseo trattato viene infuso nuovamente nel paziente”, ha detto la dott.ssa Giesser.
“L’obiettivo generale è rinnovare o riavviare il sistema immunitario in uno stato più amichevole che non attaccherà il cervello e il midollo spinale”, ha detto il dott. Michael Sy, neurologo presso l’UCI Health in California e non coinvolto nello studio, a Medical News Today.
“È importante notare che queste cellule staminali diventano un nuovo sistema immunitario. Non diventano nuove cellule staminali neurali e non rigenerano direttamente nervi o mielina”, ha detto il dottor Sy.
Benefici dell’AHSCT nel trattamento della SM
“Ciò che è notevole in questo studio è l’elevata percentuale di pazienti che non hanno evidenza di attività della malattia, ossia nessun attacco clinico o peggioramento, e nessuna nuova area di danni visibili alla risonanza magnetica a 5 e 10 anni di follow-up, e oltre il 50 percento dei pazienti che ha avuto un miglioramento della disabilità”, ha detto il dottor Giesser.
Anche se questi risultati sono impressionanti, gli esperti avvertono che la comprensione di questi numeri richiede un approccio sfumato.
“I pazienti devono essere cauti nell’interpretare il miglioramento, poiché il corso naturale dei pazienti con SMRR è di migliorare dopo una ricaduta e possono continuare a migliorare per mesi dopo una ricaduta”, ha detto il dottor Edith Graham, specialista in sclerosi multipla e neuroimmunologia presso Northwestern Medicine a Chicago, che non ha preso parte allo studio, a Medical News Today.
Tuttavia, l’AHSCT potrebbe offrire alcuni vantaggi rispetto ai trattamenti attuali per la SMRR.
“Le terapie attuali richiedono un trattamento continuo che indebolisce il sistema immunitario e sono molto costose. L’AHSCT comporta un rischio e un costo iniziale maggiori, ma successivamente i pazienti in genere non hanno bisogno e non ricevono ulteriori trattamenti. Di conseguenza, non sono immunodepressi in modo continuativo e i sistemi sanitari potrebbero alla fine ottenere risparmi di costo”, ha detto il dottor Sy.
Limitazioni dello studio sulle cellule staminali della SM
La dott.ssa Nancy Sicotte, responsabile del dipartimento di neurologia presso Cedars-Sinai a Los Angeles, che non ha preso parte allo studio, ha detto a Medical News Today che l’AHSCT non è per tutti.
“Voglio sottolineare che le persone che traggono beneficio da questo trattamento non sono così comuni. Sono persone che hanno una SMRR molto, molto attiva. È stato provato in persone con SM primaria o progressiva secondaria e non sembra essere benefico, e ci sono rischi associati ad esso”, ha detto il dottor Sicotte.
Anche se l’AHSCT potrebbe portare a miglioramenti, non è una cura.
“Il beneficio del trapianto non dura per sempre nella maggior parte dei casi. Alla fine ci sarà un ritorno di attività infiammatoria. Ma sembra sicuramente mettere la malattia in remissione”, ha detto il dottor Sicotte.
Gli esperti hanno anche affermato che lo studio stesso, sebbene utile, è ancora lontano dall’essere definitivo.
“La limitazione più grande di questo studio è che non c’è un gruppo di controllo”, ha sottolineato il dottor Graham.
“[Un’altra limitazione è stata] il breve tempo per definire la sicurezza (solo 3 mesi dopo il trapianto). Ciò limita la capacità di parlare con fiducia delle implicazioni a lungo termine dell’AHSCT in questa popolazione”, ha detto il dottor Shah.
Queste implicazioni a lungo termine potrebbero essere piuttosto gravi.
“Si tratta di una terapia aggressiva, con i principali potenziali rischi di infezione o riattivazione di infezioni virali latenti. Potrebbero anche esserci preoccupazioni potenziali sugli effetti sulla fertilità, a seconda del tipo di chemioterapia utilizzata”, ha detto il dottor Giesser.
Prossimi passi nella ricerca sul trattamento della SM
Studi con risultati promettenti hanno il potenziale per suscitare una risposta emotiva dalle persone che potrebbero trarre beneficio dai trattamenti.
“Consiglierei di utilizzare il sito web della National MS Society come risorsa. Quando questi studi vengono pubblicati, possono creare confusione nella popolazione di pazienti”, ha raccomandato il dottor Sicotte.
“Ci sono anche luoghi che affermano di offrire ‘trattamenti con cellule staminali’, alcuni dei quali al di fuori degli Stati Uniti, quindi c’è un po’ di turismo medico. È potenzialmente costoso e potrebbe essere pericoloso, quindi ci piace davvero indirizzare le persone a fonti affidabili di informazioni”, ha aggiunto il dottor Sicotte.
Altri studi correlati stanno attualmente cercando di comprendere meglio i rischi e i benefici dell’AHSCT.
“Ci sono già due trial clinici randomizzati in corso che confrontano l’AHSCT con la migliore terapia disponibile attualmente, uno negli Stati Uniti e uno in Europa. I risultati di questi studi mostreranno sperabilmente se l’AHSCT è veramente superiore alle terapie attuali e se i benefici superano i rischi”, ha detto il dottor Sy.
“Oggi, l’AHSCT sta diventando sempre più utilizzata qui negli Stati Uniti e l’assicurazione potrebbe coprire i costi. Se i pazienti sono interessati, dovrebbero parlare con il loro neurologo e ottenere un rinvio a un centro che offre questo trattamento”, ha consigliato il dottor Sy.
