Come la scienza e i medici hanno trasformato la malattia di Crohn

Di Randy Longman, MD, come raccontato a Marijke Vroomen Durning, RN

Lavoro con pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali (IBD), tra cui il morbo di Crohn, da circa 15 anni. Trattare pazienti con malattie croniche come il morbo di Crohn può essere sfidante, ma è anche molto gratificante. Come loro medico, ho l’opportunità unica di sviluppare relazioni a lungo termine con loro. Sono lì durante i momenti difficili per fornire assistenza medica, cura e supporto.

È anche un momento entusiasmante per essere nel campo del trattamento del morbo di Crohn grazie alla ricerca in corso e alle nuove opzioni di trattamento che possono cambiare la vita dei miei pazienti. Con così tanto in corso, non voglio che i miei pazienti perdano la speranza perché non sappiamo cosa ci riserva il futuro. Ci sono così tanti farmaci e combinazioni di terapie che a volte, il prossimo farmaco potrebbe essere quello giusto per loro.

Diagnosi e Trattamento Migliorati Nel Corso degli Anni

Il trattamento per il morbo di Crohn è cambiato significativamente da quando ho iniziato a praticare. All’inizio, avevamo solo farmaci orali, come gli steroidi o corticosteroidi, da offrire ai nostri pazienti. Questi farmaci possono sicuramente essere utili in alcune situazioni. Riducono l’infiammazione nell’intestino, soprattutto durante le esacerbazioni o i riacutizzamenti. Ma questi farmaci possono anche avere effetti collaterali gravi. Ad esempio, il trattamento a lungo termine con steroidi può causare cataratte e ossofragilità, e può mettere i pazienti a maggior rischio di infezioni. Quindi non vogliamo che i pazienti assumano questi farmaci troppo spesso o per periodi prolungati.

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Gli altri farmaci disponibili erano quelli immunomodulatori. Anche questi sono buoni farmaci e aiutano molti pazienti. I più comuni usati per trattare il morbo di Crohn includono:

• Azatioprina (Azasan, Imuran)
• Mercaptopurina (Purinethol, Purixan)
• Metotrexato (Trexall)

Questi farmaci riducono l’infiammazione modificando la reazione del sistema immunitario, diminuendo i sintomi. Ma possono anche avere effetti collaterali gravi, come nausea, febbre e affaticamento, quindi alcune persone non possono assumerli.

Ora, però, c’è ancora più speranza. Grazie alla ricerca e allo sviluppo, il trattamento del morbo di Crohn è passato oltre gli steroidi e i farmaci immunomodulatori. Ora abbiamo terapie biologiche da offrire ai nostri pazienti affetti da morbo di Crohn. Questi sono farmaci che mirano a specifiche molecole infiammatorie nel corpo. Secondo me, hanno trasformato la storia naturale di questa malattia.

Nel 1998, la FDA ha approvato il farmaco infliximab che mira all’anti-TNF alpha per il trattamento del morbo di Crohn. Negli ultimi 10-15 anni sono entrati nel mercato molti altri farmaci che mirano all’anti-TNF alpha, così come altri farmaci che mirano ad enzimi specifici e ai loro percorsi. Questi nuovi farmaci offrono nuove opzioni per pazienti che non hanno avuto successo con i trattamenti tradizionali.

Ma i Trattamenti del Morbo di Crohn Non Si Fermano Qui

Storicamente, trattavamo i pazienti affetti da morbo di Crohn offrendo un trattamento alla volta, aggiustando o cambiando la medicazione se non rispondevano bene. Ma abbiamo imparato molto sull’abbinamento dei farmaci per farli funzionare meglio. Questo ci offre un altro approccio per aiutare i nostri pazienti.

Anche i test sono migliorati. Ora possiamo scoprire quanto bene un paziente risponde al trattamento, non solo dal sollievo dei sintomi, ma possiamo ora fare dei test del sangue per il monitoraggio terapeutico dei farmaci (TDM). La misurazione dei livelli di farmaco nel sangue ci permette di verificare attivamente i progressi dei nostri pazienti, facendo il massimo per la loro cura.

Sono state sviluppate anche nuove tecnologie diagnostiche, tra cui marcatori genetici e molecolari nel sangue. Questi marcatori ci indicano il tipo di infiammazione intestinale e i sottotipi del morbo di Crohn che il paziente ha. Questa conoscenza ci aiuta a progettare terapie personalizzate per i pazienti.

La Riconoscimento Arriva Prima

Più presto si inizia il trattamento per il morbo di Crohn, meglio è, e il riconoscimento e la diagnosi precoce giocano un ruolo fondamentale in questo. Organizzazioni come la Crohn’s and Colitis Foundation e altre hanno svolto un lavoro enorme nel sensibilizzare sulle IBD, compreso il morbo di Crohn. Le loro campagne spingono le persone a parlare dei sintomi anche se sono imbarazzanti o difficili da discutere. Consentire e incoraggiare le persone a parlare dei sintomi come il dolore addominale, la diarrea o anche il sanguinamento rettale significa che possono essere diagnosticate in modo tempestivo se hanno il morbo di Crohn.

Un Approccio di Squadra Migliora la Cura del Morbo di Crohn

Altri contributi all’approccio generale per la cura della malattia di Crohn hanno fatto la differenza nel modo in cui la terapia può funzionare.

Ovviamente, la focalizzazione principale deve essere l’identificazione dei farmaci giusti per aiutare a gestire l’infiammazione intestinale o sistemica provocata dalla malattia di Crohn. Ma anche una volta controllata l’infiammazione, possono ancora esserci sintomi intestinali scomodi come gas, gonfiore e diarrea.

La malnutrizione nella malattia di Crohn è anche un problema reale. A causa dell’infiammazione dell’intestino, i nutrienti non vengono facilmente assorbiti, soprattutto le vitamine. I bambini con la malattia di Crohn potrebbero anche avere un ritardo della crescita.

Uno dei modi in cui affrontiamo questo problema nel nostro centro è attraverso una dietista specializzata nel trattamento delle malattie infiammatorie intestinali. Avere dietisti che conoscano i problemi nutrizionali associati alle malattie infiammatorie intestinali può fare una grande differenza nel benessere dei pazienti.

È anche essenziale che i professionisti sanitari affrontino le problematiche psicosociali legate alla vita con la malattia di Crohn. Queste problematiche possono interessare chiunque a qualsiasi età, ma alcuni gruppi potrebbero essere a rischio maggiore. I sintomi della malattia di Crohn iniziano spesso nella tarda adolescenza e al principio dell’età adulta. Questo può essere un periodo molto stressante per la maggior parte degli adolescenti che frequentano scuole superiori o università e si devono adattare alla vita con una malattia cronica, quindi è fondamentale essere sensibili e di supporto. Nella nostra pratica, così come in molti centri per le malattie infiammatorie intestinali, sono frequentemente presenti assistenti sociali nel team. In questo modo possono individuare eventuali sfide che i nostri pazienti potrebbero affrontare e fornire risorse e supporto.

È anche importante riconoscere che, anche per gli adulti, questa può essere una malattia molto stressante. Non solo ci sono questioni mediche, ma ci sono anche questioni sociali e professionali, e le cure comportano anche un onere finanziario. Quindi, anche se si dispone di un’assicurazione, e anche di un’assicurazione buona, vi sono sempre importanti questioni mediche e finanziarie se si ha una malattia cronica.

Guardando al futuro

Credo che ci siano ancora diverse necessità non soddisfatte quando si lavora con persone affette da malattia di Crohn. In primo luogo, molte ricerche sono volte a individuare la malattia in modo precoce, specialmente tra le persone con una storia familiare. Un altro importante punto focale è sapere quale medicina selezionare per quale paziente, sulla base di algoritmi, di quanto grave è la malattia in quel momento e di altre cose come gli effetti collaterali dei farmaci.

Dobbiamo anche esaminare gli ambiti di ricerca attiva sulle complicanze legate alla malattia di Crohn. Ad esempio, può causare una fistola, un’apertura anomala nel colon, e questa può essere molto aggressiva. La malattia di Crohn può anche provocare fibrosi, ispessimento e cicatrici dei tessuti nel colon, che possono determinare una stenosi o un’ostruzione. Questa grave complicanza della malattia di Crohn può comportare la necessità di un intervento chirurgico.

Attualmente non disponiamo ancora ufficialmente di medicinali che agiscano direttamente sulla fibrosi o sulla stenosi. Ma prevedo che nei prossimi 5-10 anni avremo farmaci specificamente mirati a questo scopo che ridurranno l’onere della stenosi associata alla malattia di Crohn.