Come la scienza ha trasformato la sclerosi multipla

Come la scienza ha rivoluzionato la gestione della sclerosi multipla

Di Bruce A. Cohen, MD, raccontato da Keri Wiginton

Oggi sappiamo molto di più sulla sclerosi multipla (SM) rispetto al passato. Ma un tema importante è che siamo diventati molto migliori nel trattare la forma recidivante di questa malattia e nel cambiare la sua storia naturale. Questo non era il caso all’inizio della mia carriera.

Sono abbastanza vecchio da ricordare quando l’unica cosa che potevamo fare per una persona con SM era aiutare a gestire i suoi sintomi. Oggi, se ti viene diagnosticata una SM recidivante-remittente, c’è una possibilità molto alta che il trattamento ti aiuti a vivere una vita quasi normale.

Ma c’è ancora l’idea che la SM sia una malattia gravemente invalidante, soprattutto se non si conosce nessuno che ne soffra. C’è una ragione per questo. La maggior parte delle persone che tratto non va in giro a dire agli altri che sono malate. E se le vedessi camminare per strada, non avresti modo di saperlo.

• Avanti con la sclerosi multipla
• Ciò che mi entusiasma nella ricerca sulla SM
• Pianificare finanziariamente per la sclerosi multipla

Cosa è cambiato sulla sclerosi multipla negli ultimi 20 anni?

Nel 2006, la FDA ha approvato il natalizumab. È stato il primo anticorpo monoclonale utilizzato per trattare la SM recidivante-remittente. È un tipo di terapia modificante la malattia (TMM). Da allora c’è stata un’esplosione di TMM efficaci.

Non c’è cura per la SM. Ma le TMM possono rallentare o fermare i danni causati dalla malattia. E abbiamo prove che possono abbassare la frequenza con cui le persone con SM progrediscono verso la disabilità. Secondo alcuni studi, potrebbero persino aiutare le persone con SM a vivere più a lungo.

Questo progresso nel trattamento è derivato da una migliore comprensione della biologia della SM e del coinvolgimento del sistema immunitario. Non ci concentriamo più solo sulle cellule T.

Utilizziamo terapie più selettive per agire su proteine in altre parti del sistema immunitario, tra cui le cellule B e le cellule immunitarie innate.

Utilizziamo anche strumenti più avanzati per comprendere la SM. Utilizziamo la risonanza magnetica per avere una visione più dettagliata di come la malattia colpisce il cervello e il midollo spinale. Queste scansioni possono anche darci un’idea precisa se il trattamento sta funzionando.

In futuro, le PET scan potrebbero essere utilizzate per localizzare meglio e in anticipo i danni correlati alla SM rispetto a quanto possiamo fare ora. Ma questa è solo una tecnica di ricerca al momento.

Non c’è un modo unico per diagnosticare la SM e una diagnosi errata non è rara. Ma gli strumenti che utilizziamo per diagnosticare le persone ora sono più sensibili e specifici. Ciò include qualcosa chiamata criteri di McDonald. Questi sono linee guida concordate dagli esperti. L’obiettivo è diagnosticare la SM più rapidamente e in modo accurato secondo un insieme di segni e sintomi tipici. Inoltre, stiamo iniziando a individuare biomarcatori probabili per la SM. In futuro, oltre alle immagini, potremmo essere in grado di utilizzare i fluidi corporei come altro modo per diagnosticare la malattia.

L’importanza di un trattamento precoce ed efficace

Sappiamo da studi di imaging e ricerche a lungo termine che la SM è attiva sotto la superficie. Può causare danni difficili da individuare da parte tua e del tuo medico inizialmente.

Ad esempio, ci sono studi in cui vengono effettuate scansioni RMN su base mensile su persone con SM recidivante. I ricercatori hanno osservato che le lesioni appaiono e scompaiono più frequentemente rispetto ai sintomi delle persone. Questo ci indica che la malattia è attiva anche se il sistema nervoso centrale sembra avere delle riserve funzionali, specialmente all’inizio del corso della malattia.

Quindi sappiamo che i danni avvengono fin dall’inizio, anche se gli strumenti che utilizziamo per misurare l’attività dell’MS presso lo studio medico potrebbero non essere abbastanza sensibili per rilevarli. E sappiamo che quando trattiamo la malattia in modo precoce e controlliamo quell’attività, possiamo ridurre il numero di attacchi e sintomi che le persone avranno in seguito.

Ma non è solo la parte iniziale che è importante. La medicina che prendi deve funzionare. La buona notizia è che stiamo imparando sempre di più su come monitorare l’efficacia di ciascuna terapia, che include il monitoraggio dell’attività di SM tramite la risonanza magnetica.

Assistenza globale alla sclerosi multipla

Credo che il concetto di un approccio globale alla SM, che include sia il trattamento degli aspetti immunitari della malattia che i danni causati dalla SM, sia evoluto anche nei ultimi decenni.

Ad esempio, abbiamo acquisito molte informazioni sulla gestione dei sintomi. E abbiamo migliori trattamenti per problemi come la disfunzione della vescica e i problemi di mobilità. Ci sono più opzioni per gli ortopedici ad alta tecnologia e dispositivi adattivi. E stiamo iniziando a vedere i benefici dell’attività fisica, compresi gli esercizi adattivi.

C’è anche una maggiore comprensione dell’impatto di altri problemi di salute sulla disabilità. Questo include il fumo di tabacco e i problemi di cuore e vasi sanguigni. Obesità, sindrome metabolica e dieta potrebbero anche svolgere un ruolo nel corso della malattia.

Se hai la SM, affrontare tutti questi aspetti può migliorare la tua qualità di vita e aiutarti a continuare a fare le cose che ti interessano.

Cosa succederà nel trattamento della sclerosi multipla?

C’è molto interesse nella ricerca sugli inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTK). Tra le altre cose, questi farmaci mirano all’infiammazione causata dai linfociti B. Come accennato in precedenza, gli scienziati pensano che queste cellule del sistema immunitario svolgano un ruolo importante nello sviluppo della sclerosi multipla.

Sembra che gli inibitori della BTK possano arrivare nel sistema nervoso centrale. Ci serve più ricerca, ma questo tipo di trattamento potrebbe avere un impatto sulle condizioni che si verificano all’interno del cervello e del midollo spinale. Le terapie attuali non possono farlo. Agiscono principalmente sul sistema immunitario nel suo complesso, influenzando le cellule che circolano nel sangue. Se gli inibitori della BTK funzionano come gli scienziati pensano, potrebbero aiutare le persone con sclerosi multipla progressiva. Ma è qualcosa su cui i ricercatori stanno ancora lavorando.

Stiamo anche iniziando ad esplorare terapie che potrebbero proteggere il sistema nervoso centrale dai danni e aiutare il cervello e il midollo spinale a ripararsi. Questo tipo di ricerca è promettente, ma ancora non abbiamo nulla che dimostri di poterlo fare.

E questo ci porta ad altre aree di sviluppo, ovvero alle necessità non soddisfatte delle persone con sclerosi multipla progressiva. Penso che vedremo un ulteriore evoluzione della nostra comprensione di questa forma di malattia. E, potenzialmente e con ottimismo, lo sviluppo di terapie per limitare ulteriormente la progressione.