Implant di Terapia con Cellule Staminali Mostra Promesse per il Diabete di Tipo 1

Gli Impianti di Terapia con Cellule Staminali Offrono Nuove Speranze per il Trattamento del Diabete di Tipo 1

11 dicembre 2023 – Un dispositivo sperimentale contenente milioni di cellule staminali ha ridotto significativamente la necessità di iniezioni di insulina tra le persone con diabete di tipo 1, secondo un nuovo studio – un trattamento che i ricercatori dicono potrebbe un giorno fornire una cura per questa condizione cronica che altera la vita.

Ricercatori dell’Università della Columbia Britannica e Vancouver Coastal Health hanno utilizzato piccoli impianti pieni di cellule pancreatiche coltivate in laboratorio, chiamate VC-02. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology, ha coinvolto 10 persone che all’inizio dello studio erano incapaci di produrre insulina naturalmente. Dopo 6 mesi con l’impianto, tre di loro hanno mostrato un miglioramento significativo. I loro corpi hanno trascorso più tempo nel normale intervallo di zucchero nel sangue, riducendo così la necessità di insulina esterna.

“La speranza è quella di rafforzare queste cellule al punto da non richiedere più iniezioni di insulina”, ha detto David Thompson, MD, investigatore principale presso il sito del trial di Vancouver e direttore clinico del Vancouver General Hospital Diabetes Centre. “Credo che questo diventerà una cura entro il 2024”.

Il diabete di tipo 1 è una condizione in cui il sistema immunitario distrugge le cellule pancreatiche che producono insulina, chiamate cellule beta. L’insulina è un ormone che regola lo zucchero nel sangue. La condizione, chiamata talvolta diabete giovanile, viene diagnosticata più comunemente tra i 4 e i 6 anni e alla pubertà precoce.

Negli Stati Uniti, il diabete di tipo 1 colpisce principalmente le persone non ispaniche e di origine caucasica e colpisce uomini e donne alla stessa frequenza. Il rischio aumenta se si ha un familiare stretto con la malattia. Circa 1,24 milioni di persone negli Stati Uniti vivono con il diabete di tipo 1; si prevede che entro il 2050 questo numero raggiungerà i 5 milioni.

• La mia esperienza l’aumento di peso nel trattamento dell̵...
• Rischi associati al guadagno di peso correlato al trattamento dell&...
• Perdere peso in modo sicuro durante la terapia dell’HIV

Nel caso del diabete di tipo 1, sembra che la fabbrica di insulina del corpo sia stata chiusa. Le persone affette dalla malattia devono assumere insulina fin dall’inizio.

Questo differisce dal diabete di tipo 2, in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina. La malattia può essere gestita con modifiche dello stile di vita, farmaci e talvolta iniezioni esterne di insulina.

Fino a un secolo fa, quando è stata scoperta l’insulina, il diabete era una condanna a morte. Nel 1922, un ragazzo di 14 anni che stava morendo di diabete in un ospedale di Toronto è stato la prima persona a ricevere il nuovo trattamento. In 24 ore, i suoi livelli elevati di glucosio nel sangue sono scesi a livelli quasi normali.

“La terapia insulinica per le persone con diabete di tipo 1 è migliore che mai, ma non è ancora una cura”, ha detto Thompson. “Questa è probabilmente la prima ondata di una nuova era della medicina che utilizza la terapia cellulare.”

Il trial ha testato una terapia cellulare sperimentale sviluppata dall’azienda biotecnologica ViaCyte.

Thompson e i suoi colleghi hanno utilizzato dispositivi impiantati appena sotto la pelle, delle dimensioni di un piccolo cerotto. A differenza di un monitor del glucosio – che viene anch’esso inserito sotto la pelle ma stima solo i livelli di zucchero nel sangue – il dispositivo a cellule staminali fornisce una fornitura costante di insulina al corpo.

Lo studio si basa su uno studio del 2021 che ha dimostrato che questo approccio può aiutare il corpo umano a produrre insulina. L’ultimo studio ha aumentato il numero di dispositivi per ciascuna persona e ha migliorato il design per aiutare le cellule coltivate in laboratorio a sopravvivere.

Tutte le persone dello studio avevano inizialmente una produzione di insulina pari a zero e hanno subito chirurgia presso siti in Vancouver, Belgio e Stati Uniti per ottenere fino a 10 impianti ciascuna. Dopo 6 mesi, tre di loro hanno mostrato chiari segni di produzione di insulina che è rimasta costante per tutto l’anno dello studio. Una persona dello studio ha mostrato un notevole miglioramento, trascorrendo più tempo nell’intervallo di zucchero nel sangue target e riducendo il bisogno di insulina quotidiana extra del 44%.

“Ogni dispositivo è come una mini fabbrica di insulina”, ha dichiarato l’autore Timothy Kieffer, PhD, professore presso i dipartimenti di chirurgia e scienze cellulari e fisiologiche all’Università della Columbia Britannica e ex direttore scientifico di ViaCyte. Le cellule sono “imballate nel dispositivo per ricreare essenzialmente le funzioni di regolazione dello zucchero nel sangue di un pancreas sano”.

Una cura per il diabete di tipo 1 significherebbe anche prevenire diverse altre complicanze di salute legate alla malattia: cecità, problemi renali, perdita di arti e persino cadute pericolose di zuccheri nel sangue durante il sonno. Il diabete aumenta anche in modo significativo le probabilità di avere un attacco di cuore o un ictus.

La sperimentazione ha due grandi limitazioni, ha detto Robert Gabbay, MD, consigliere scientifico e medico capo dell’American Diabetes Association, che non ha preso parte alla sperimentazione. Non solo è piccola, ma la tecnologia non è riuscita a normalizzare i livelli di glucosio nel sangue, che è l’obiettivo.

Ma dimostra delle promesse, ha detto. Le terapie di sostituzione cellulare hanno precedentemente affrontato una grande barriera: il sistema immunitario attacca le cellule impiantate, richiedendo farmaci immunosoppressori potenzialmente dannosi.

“Questo è particolarmente problematico per le persone con diabete di tipo I poiché la causa iniziale del tipo 1 è una distruzione autoimmune delle cellule beta”, ha detto Gabbay. “Collocare le cellule beta segregate dal sistema immunitario è qualcosa su cui diverse squadre investigative hanno lavorato. Questo studio preliminare dimostra una certa prova di concetto.”