Nuovo farmaco mostra promesse nel fornire sollievo per l’epilessia resistente al trattamento
Nuovo farmaco mostra speranze nel fornire sollievo per l'epilessia refrattaria al trattamento
Condividi su Pinterest- Gli studiosi affermano che un nuovo farmaco potrebbe ridurre le crisi di più del 50% nelle persone con epilessia.
- Hanno riportato che il farmaco ha anche eliminato le crisi in alcuni partecipanti allo studio.
- Il farmaco mira alle crisi focali, che colpiscono un’area cerebrale singola e si verificano quando le cellule nervose emettono improvvisamente segnali elettrici eccessivi.
Le persone con epilessia che hanno aggiunto un nuovo farmaco, XEN1101, alla loro routine di trattamento hanno avuto una riduzione delle crisi da un terzo a oltre il 50%.
È quanto riportato da uno studio pubblicato oggi sulla rivista JAMA Neurology, che ha osservato che alcune persone trattate con il farmaco sono rimaste senza crisi durante il periodo di trattamento di 8 settimane.
Lo studio, che è stato uno studio clinico di fase 2B, è stato condotto dal gennaio 2019 al settembre 2021. Ha coinvolto 325 uomini e donne con epilessia.
I partecipanti avevano già provato e interrotto in media 6 farmaci che non erano riusciti a trattare le loro crisi focali. Avevano anche avuto almeno quattro episodi al mese nonostante un trattamento in corso.
I partecipanti hanno ricevuto in modo casuale una capsula orale quotidiana di XEN1101 o una compressa inerte di placebo che aveva l’aspetto identico al farmaco reale.
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Il mirroring delle crisi focali dell’epilessia
Il farmaco mira alle crisi focali. Questo è il tipo più comune di crisi e si verifica quando le cellule nervose in una particolare regione cerebrale emettono improvvisamente segnali elettrici eccessivi.
Le crisi focali, chiamate anche crisi parziali, colpiscono un’area cerebrale singola, più comunemente il lobo temporale. La differenza tra una crisi e l’epilessia dipende dal numero di episodi, secondo il National Institutes of Health. Una crisi è un singolo episodio con un basso rischio di ricorrenza. L’epilessia è una condizione in cui si verificano due o più crisi non provocate a più di 24 ore di distanza l’una dall’altra.
“Abbiamo sempre bisogno di nuovi medicinali antiepilettici poiché molti pazienti con epilessie intrattabili spesso necessitano di un trattamento con più di un medicinale antiepilettico”, ha detto Dr, Clifford Segil, neurologo presso il Providence Saint John’s Health Center in California che non ha preso parte allo studio, a Medical News Today. “Questo studio con un nuovo apri canale del potassio sembra ragionevole.”
Le terapie attualmente disponibili non eliminano le crisi in circa un terzo delle persone.
Dettagli dello studio clinico sul farmaco antiepilettico
I partecipanti che hanno aggiunto XEN1101 ai loro farmaci attuali hanno ridotto le crisi dal 33% al 53%. Quelli che assumevano un placebo hanno avuto una riduzione dell’18%.
La fase di trattamento dello studio è durata otto settimane. Tuttavia, la maggior parte dei partecipanti si è offerta volontaria per prolungare lo studio. Circa l’18% è rimasto senza crisi dopo sei mesi e l’11% per un anno o più.
“I dati sono prematuri e in questo studio sono stati arruolati solo 325 pazienti. Sono sempre più preoccupato per la tollerabilità che per l’efficacia, perché se un farmaco fa sentire una persona terribilmente, non lo assumerà”, ha detto Segil. “In questo studio, c’è stato un tasso di interruzione del 3,5% a causa di vertigini, difficoltà nella pronuncia (disturbi della fonazione) e incapacità di camminare (distrurbio deambulatorio). Gli effetti avversi comuni includono vertigini nel 24%, sonnolenza al 15% e fatica al 10%”.
“Prima di utilizzare questo farmaco, vorrei vedere ulteriori valutazioni cardiache per accertarmi che questo nuovo apri canali potassici non causi alcuna aritmia cardiaca e uno studio comparativo con un farmaco approvato per le crisi focali dell’epilessia attualmente in uso o uno studio a confronto diretto per determinare se è migliore rispetto a ciò che già abbiamo”, ha aggiunto Segil. “Se non è migliore di ciò che stiamo usando, non ha senso utilizzarlo clinicamente”.
Finanziamento per lo studio sull’epilessia
Xenon Pharmaceuticals, un’azienda biotecnologica con sede a Vancouver, in Canada, che sviluppa terapie per disturbi neurologici, compresa l’epilessia e il disturbo depressivo maggiore, ha finanziato lo studio.
Xenon Pharmaceuticals è il produttore di XEN1101.
“Una volta che un farmaco è in trial clinico, è quasi certo che lo studio sarà condotto dallo sponsor (l’azienda farmaceutica), che sta sviluppando il farmaco per l’approvazione finale [della Food and Drug Administration]”, ha detto il Dr. Jacqueline French, un professore presso il NYU Comprehensive Epilepsy Center a New York che non è stato coinvolto nello studio.
“Questo è vero anche per altre terapie innovative recenti, come le nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale, la malattia di Alzheimer e la sclerosi multipla”, ha detto a Medical News Today. “Quindi, non sorprende i professionisti medici. È molto importante che la comunità accademica collabori con gli sponsor per garantire che lo studio sia condotto con l’approccio più rigoroso e i risultati più interpretabili”.
Gli studi condotti dalle aziende farmaceutiche possono talvolta essere problematici.
“Penso che ci siano collaborazioni tra mondo accademico e industria, e il fatto che questo studio non sia stato completamente gestito da un’azienda farmaceutica e che i pazienti facessero parte del NYU Comprehensive Epilepsy Center conferisce legittimità ai risultati”, ha osservato Segil. “Gli studi completamente gestiti da aziende farmaceutiche sono più difficili per me da credere rispetto a studi come questo, che vengono condotti presso centri accademici con finanziamenti da parte di aziende farmaceutiche”.
Il prossimo passo, già in corso, è quello di effettuare un altro studio randomizzato, controllato con placebo, per confermare i risultati.
Cosa sapere sull’epilessia
L’epilessia è la condizione più comune che colpisce il cervello.
Approssimativamente 5 milioni di persone negli Stati Uniti hanno una storia di epilessia, con più di 3 milioni che ne soffrono attivamente, secondo i Centers for Disease Control and Prevention.
Le crisi sono il principale segno dell’epilessia.
Le crisi di solito durano da pochi secondi a pochi minuti. Possono manifestarsi in modo diverso. Ad esempio, una persona potrebbe fissare un punto e un’altra potrebbe tremare o cadere. La persona che ha la crisi può perdere consapevolezza di ciò che sta accadendo intorno a loro o sembrare confusa e disorientata.
Ci sono due principali tipi di crisi:
- Le crisi generalizzate interessano entrambi i lati del cervello.
- Le crisi focali interessano solo un’area del cervello. Sono anche chiamate crisi parziali.
Una persona può avere più di un tipo di crisi.
Per molte persone, la causa dell’epilessia è sconosciuta. Alcune cause possono essere legate a un ictus, a un tumore cerebrale, a un’infezione cerebrale, a un trauma cerebrale, a una perdita di ossigeno al cervello, a disturbi genetici o a disturbi neurologici.
