Farmaco sperimentale potrebbe contenere le crisi epilettiche

Potenziale medicinale in fase sperimentale per il controllo delle crisi epilettiche

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Per le persone con epilessia difficile da trattare, le crisi possono essere sia spaventose che pericolose, ma una nuova pillola sperimentale potrebbe portare un significativo sollievo a oltre un terzo di esse.

Chiamato XEN1101, il nuovo farmaco ha ridotto la frequenza delle crisi epilettiche di oltre il 50%, o addirittura le ha eliminate, in alcuni pazienti con epilessia focale che non rispondevano a una media di sei altri farmaci.

“Prevedo che con questo farmaco ci saranno molti meno pazienti con epilessia che avranno crisi non controllate”, ha detto la ricercatrice principale, la dottoressa Jacqueline French, professoressa di neurologia presso l’NYU Langone Health di New York City.

L’epilessia focale è il tipo più comune di epilessia, ha osservato la dottoressa French. “Due terzi delle persone con epilessia hanno epilessia focale, il che significa che c’è un’area di focalizzazione nel cervello in cui iniziano le crisi, che sia nel lobo temporale o nel lobo frontale o altrove”.

XEN1101 funziona in modo diverso rispetto alla maggior parte degli altri farmaci utilizzati per trattare l’epilessia, ha aggiunto.

“I farmaci che usiamo hanno diversi modi di diminuire l’eccitabilità del cervello. I farmaci più comuni che abbiamo sono quello che chiamiamo bloccanti dei canali del sodio. Impediscono al sodio di entrare in una cellula”, ha detto la dottoressa French.

Quando il sodio si riversa in una cellula, provoca l’attivazione della cellula e invia quel segnale alla cellula successiva, che lo invia alla cellula successiva e così via. “La maggior parte dei farmaci che abbiamo blocca questo”, ha spiegato la dottoressa French.

Tuttavia, XEN1101 è un apri-canale del potassio, il che significa che fa uscire il potassio dalla cellula anziché impedire al sodio di entrare nella cellula, il che segnala alla cellula di non attivarsi, ha detto.

Come ogni farmaco, ha effetti collaterali. Può rendere sonnolenti e instabili. Questi effetti collaterali dipendono dal dosaggio e sono gestibili, ha detto la dottoressa French.

Un altro vantaggio del farmaco è che permane nel corpo per un tempo relativamente lungo, il che significa che i pazienti non devono assumerlo così spesso come le altre terapie antiepilettiche, ha osservato. E a differenza dei farmaci attuali che possono impiegare fino a 10 settimane per diventare pienamente efficaci, XEN1101 inizia ad agire immediatamente.

Per lo studio, finanziato dall’azienda farmaceutica Xenon Pharmaceuticals Inc., la dottoressa French e i suoi colleghi hanno assegnato casualmente 285 uomini e donne con crisi focali a una delle tre dosi di XEN1101 o a un placebo. I partecipanti avevano fallito altri farmaci e avevano almeno quattro crisi al mese.

Gli investigatori hanno scoperto che i pazienti sotto XEN1101 hanno registrato una diminuzione delle crisi mensili dal 33% al 53%. Coloro che assumevano il placebo hanno avuto in media il 18% in meno di crisi durante le otto settimane della prova.

Data la possibilità di continuare a prendere il farmaco dopo la fine dello studio, la maggior parte dei pazienti ha scelto di proseguire il trattamento e circa il 18% è rimasto senza crisi epilettiche dopo sei mesi e circa l’11% dopo un anno o più, ha affermato la dott.ssa French.

Altri studi sul farmaco sono in corso e la dott.ssa French auspica che il farmaco venga approvato e reso disponibile per i pazienti nel prossimo futuro.

Il rapporto è stato pubblicato online il 9 ottobre su JAMA Neurology.

“I pazienti dovrebbero essere speranzosi per questo farmaco e per altri che potrebbero controllare le loro crisi epilettiche”, ha detto. “Il fatto che una crisi possa verificarsi in qualsiasi momento e ovunque è così destabilizzante per le persone e impedisce loro di lavorare, di avere relazioni e rappresenta un pericolo: dobbiamo fermare quelle crisi – sì, dovrebbero essere speranzosi”.

Un esperto pensa che questo farmaco potrebbe essere un’aggiunta molto necessaria alla cura dell’epilessia.

“Si è trattato di uno studio ben condotto da un gruppo di medici internazionali e porta sul mercato un nuovo farmaco con un meccanismo d’azione nuovo, molto diverso dagli altri farmaci attualmente disponibili”, ha detto il dott. Sean Hwang, professore associato di neurologia alla Hofstra/Northwell School of Medicine a Hempstead, N.Y.

“Penso che sia un nuovo farmaco interessante per i pazienti con crisi epilettiche e epilessia”, ha affermato Hwang. “Per alcuni pazienti, potrebbe davvero essere un vantaggio”.

Maggiori informazioni

Per saperne di più sull’epilessia, visita l’Epilepsy Foundation.

FONTI: Jacqueline French, MD, professore di neurologia presso NYU Langone Health, New York City; Sean Hwang, MD, professore associato di neurologia presso Hofstra/Northwell School of Medicine, Hempstead, N.Y.; JAMA Neurology, 9 ottobre 2023, online