Ho la sclerosi multipla e ho provato un trapianto di cellule staminali

Ho la sclerosi multipla e ho sperimentato un trapianto di cellule staminali

Jennifer Molson non riusciva a sentire niente dalla sua vita in giù. Il suo compagno, Aaron, doveva lavarla e vestirla e tagliarle il cibo.

“Ricordo di aver preparato una ciotola di cereali, mettendola sul mio deambulatore e lasciandola cadere per terra,” dice Jennifer. “Sono semplicemente seduta per terra e piango.”

Solo 4 anni prima, nel 2000, le era stata diagnosticata una forma precoce e aggressiva di sclerosi multipla, che aveva già avuto una recidiva. Passando a una nuova medicazione a dosaggio elevato non portava alcun sollievo.

Quindi quando un neurologo presso l’ospedale di Ottawa, in Canada, dove Molson stava ricevendo trattamenti, le ha suggerito di partecipare a uno studio clinico, è stata interessata.

Lo studio stava esplorando se un trapianto di cellule staminali potesse controllare la sua sclerosi multipla.

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“I medici non stavano cercando di ridarmi la mia vita,” dice Molson. “Stavano cercando di fermare l’attività della mia malattia.”

La procedura è conosciuta come trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ma potresti averne sentito parlare come trapianto di midollo osseo. Prima di tutto, ricevi una chemioterapia ad altissimo dosaggio per eliminare il sistema immunitario non funzionante. Poi ricevi un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che si trovano nel midollo osseo. Lo scopo è ripristinare una funzione immunitaria più normale, dice Jeffrey Cohen, MD, direttore del Programma di Terapie Sperimentali presso il Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research presso la Cleveland Clinic.

Ponderando i rischi

Il trapianto di cellule staminali può funzionare molto bene, ma ha anche dei rischi. Oltre agli effetti collaterali come nausea, perdita di capelli e infertilità che sono comuni con la chemioterapia, c’è una piccola possibilità di complicanze fatali.

La ricerca mostra che per oltre 20 anni, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe, o aHSCT, è stato un trattamento efficace per coloro che hanno una sclerosi multipla fortemente attiva che non risponde bene ai farmaci. Potrebbe essere utile anche per trattare forme progressive della malattia.

Jennifer Molson

Alla Cleveland Clinic, Cohen sta conducendo uno studio clinico per dimostrare che la procedura, che costa oltre 150.000 dollari e raramente è coperta dalle assicurazioni, è un approccio sicuro ed economico per trattare la sclerosi multipla.

In alcuni confronti, l’aHSCT sembra funzionare meglio dei farmaci più potenti disponibili, dice Cohen. Trapianti di cellule staminali hanno tassi di remissione molto più elevati rispetto ai farmaci disponibili.

Le persone con sclerosi multipla che ricevono trapianti di cellule staminali potrebbero ottenere “benefici di controllo della malattia potenti” che durano fino a 10 anni senza bisogno di farmaci aggiuntivi, dice.

Molson sapeva che i rischi erano elevati ma, dice, “Non avevo scelta. Avevo provato di tutto. Questa era la mia ultima speranza.”

Miglioramenti lenti

Molson ha ricevuto il trapianto di cellule staminali nel maggio del 2002. È stata solo la quinta persona in Canada a sottoporsi alla procedura.

Come parte del trattamento, Molson ha trascorso un mese in ospedale e poi tornava quotidianamente per prelievi di sangue per scoprire se aveva bisogno di trasfusioni di sangue. I suoi effetti collaterali andavano dalla grave nausea alle infezioni alla vescica e ai reni. La chemioterapia l’ha anche portata alla menopausa a 27 anni.

I trattamenti disponibili oggi, rispetto a quando ho avuto il mio trapianto, sono molto migliori e diversi.

Jennifer Molson

Nel corso dei mesi successivi al trapianto di cellule staminali, Molson ha cominciato a notare dei cambiamenti sottili. Poteva fare la spesa senza affaticamento estremo e camminare fino alla cassetta delle lettere senza usare un bastone per equilibrarsi. Tre anni dopo il trapianto di cellule staminali, ha ricominciato a guidare e a tornare al lavoro.

“Non è stato come se avessi fatto un trapianto di cellule staminali e avessi cominciato a correre per il corridoio”, dice lei. Non è andata così. “Sono stati questi traguardi progressivi, questi piccoli passi. È stato allora che i medici hanno cominciato a rendersi conto che qualcosa di fantastico stava accadendo, che stavano vedendo la ripresa nei pazienti”.

Per Molson, piccoli passi hanno portato a grandi balzi. È passata dall’uso di una sedia a rotelle e di un deambulatore al nuoto, al kayak e allo sci in discesa.

“Facevo cose che non avrei mai, mai pensato di poter fare di nuovo”, dice lei.

Risultati Duraturi, Domande Incompiute

Come parte dello studio di ricerca, Molson ha fatto una Risonanza Magnetica ogni 6 mesi per 10 anni. La sua ultima MRI, che è stata nel 2012, non ha mostrato nuove attività della malattia. Non ha assunto alcun farmaco modificatore della malattia dopo il trapianto di cellule staminali e ha passato più tempo in remissione duratura rispetto al periodo in cui la sua malattia era attiva.

Sebbene Molson abbia ottenuto risultati che le hanno cambiato la vita dal trapianto di cellule staminali, il trattamento non è una soluzione unica per tutti coloro che vivono con la SM. Ci sono ancora molte domande a cui non si è risposto, dice Cohen. E lui sconsiglia di cercare trattamenti presso le cliniche commerciali di cellule staminali.

Molson è anche cauta quando parla ad altri dei trapianti di cellule staminali per il trattamento della SM.

“Non posso dirne abbastanza su di esso; mi ha restituito la vita”, dice lei. “Ma i trattamenti che sono disponibili ora, rispetto a quando ho avuto il mio trapianto, sono molto migliori e diversi e, come ha detto il mio neurologo, ‘Perché usare una bomba atomica quando non è necessario?’ Non è per tutti”.