La maggior parte dei pazienti affetti da Alzheimer potrebbe non essere idonea per i nuovi farmaci approvati.

Most Alzheimer's patients may not be eligible for the newly approved drugs.

Due trattamenti recentemente approvati offrono una nuova speranza per i pazienti nelle prime fasi della malattia di Alzheimer, ma secondo uno studio la maggior parte delle persone che potrebbero beneficiare sarà probabilmente considerata non idonea.

L’Alzheimer colpisce circa 6,7 milioni di americani di età superiore ai 65 anni. Ma solo circa l’8% al 17% degli adulti più anziani con segni precoci della malattia soddisfa i criteri di idoneità stabiliti dagli studi clinici per i farmaci Leqembi e Aduhelm, dicono i ricercatori.

La stragrande maggioranza sarebbe esclusa a causa di condizioni di salute croniche e anomalie nella scansione cerebrale comuni negli adulti più anziani.

Leqembi e Aduhelm sono trattamenti con anticorpi monoclonali. A causa della grande necessità di trattamenti per l’Alzheimer, hanno ricevuto l’approvazione accelerata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, con Leqembi (lecanemab) che ha ricevuto l’approvazione tradizionale dalla FDA a luglio.

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“Comprensibilmente, c’è un grande interesse per le nuove opzioni di trattamento emergenti per la malattia di Alzheimer. Prima di ora, non avevamo avuto un nuovo farmaco approvato per la malattia di Alzheimer da più di 20 anni, ed è una malattia devastante”, ha detto il co-autore dello studio, il dottor Vijay Ramanan, professore associato di neurologia presso la Mayo Clinic di Rochester, Minnesota.

Questi nuovi farmaci sono un passo avanti importante, ha detto Ramanan.

Leqembi è stato dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione della malattia di Alzheimer.

“Una delle grandi sfide che il settore si trova ad affrontare è tradurre ciò che abbiamo imparato dagli studi clinici nella pratica del mondo reale”, ha detto Ramanan.

Questo è ciò su cui ha lavorato lo studio, utilizzando 237 persone nello studio dell’invecchiamento della Mayo Clinic, di età compresa tra i 50 e i 90 anni. Tutti avevano un lieve deterioramento cognitivo o una lieve demenza, e i loro cervelli mostravano quantità aumentate di placche di amiloide-ß, segni distintivi della malattia di Alzheimer.

Utilizzando criteri di inclusione specifici, come l’indice di massa corporea e i punteggi ai test di pensiero e memoria, i ricercatori hanno scoperto che circa il 47% di queste persone avrebbe soddisfatto i criteri di idoneità.

Ma poi hanno esaminato altre esclusioni dagli studi clinici, che includevano ictus, malattie cardiache, una storia di cancro o segni di piccole emorragie cerebrali o lesioni nelle scansioni cerebrali.

Quando questi sono stati presi in considerazione, i ricercatori hanno scoperto che solo l’8% dei partecipanti allo studio sarebbe stato idoneo per l’isperimento con Leqembi.

Senza i test di pensiero e memoria, il 17% di coloro con un lieve deterioramento cognitivo sarebbe stato idoneo.

Per Aduhelm (aducanumab), il 44% dei partecipanti avrebbe soddisfatto le caratteristiche richieste, ma dopo l’esclusione di determinati problemi di salute, solo il 5% sarebbe stato idoneo.

“Gli studi clinici non sono perfetti, ma forniscono una base di prove iniziale per l’uso di diagnostica e trattamenti”, ha detto Ramanan.

Ha sottolineato che si sta sviluppando un consenso nel settore, secondo cui l’uso appropriato dei farmaci dovrebbe in molti modi riflettere le condizioni in cui il farmaco è stato testato negli studi clinici.

“Comprendere quanto bene questi criteri si applichino effettivamente alla popolazione generale è un’informazione importante per poter consigliare adeguatamente sia i medici che i pazienti su cosa possono aspettarsi”, ha detto Ramanan.

Lo studio offre informazioni molto importanti per i medici, che molte persone che sembrano idonee o che richiedono il trattamento non saranno realmente candidati appropriati per il trattamento, ha detto il dottor Stephen Salloway, direttore fondatore del Programma di Memoria e Invecchiamento presso il Butler Hospital di Providence, Rhode Island.

Salloway è co-autore di un editoriale che accompagna i risultati dello studio. Entrambi sono stati pubblicati il 16 agosto sulla rivista Neurology.

Tra le esclusioni, Salloway ha osservato che non ci sono prove che Leqembi funzioni per le persone nelle fasi più avanzate della malattia di Alzheimer.

“È difficile dire di no ai pazienti, ma è molto importante non offrire un trattamento che comporti rischi significativi quando c’è poco margine di beneficio”, ha detto Salloway.

In casi rari, Leqembi è stato associato a sanguinamenti cerebrali. È anche molto costoso, a 26.500 dollari all’anno.

Anche con le limitazioni, questi nuovi farmaci sono importanti perché ci sono opzioni di trattamento molto limitate per questa grave malattia, ha detto Salloway.

“È disabilitante. È quasi sempre fatale,” ha detto. “Le persone vivono a lungo con questa malattia. È molto costosa. È un onere per la famiglia. Quindi tutto ciò che aiuta è buono.”

Tuttavia, “questi trattamenti, per essere realistici, hanno solo benefici lievi,” ha detto Salloway. Tuttavia, aprono una nuova era di trattamento per questa malattia, ha aggiunto.

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“L’Alzheimer diventerà sempre più una malattia trattabile a cui dobbiamo rispondere come facciamo per le malattie cardiache o il cancro,” ha detto Salloway.

Per quanto riguarda lo studio attuale, “il messaggio principale è che i pazienti e le famiglie dovrebbero parlare con il loro medico di famiglia se sono preoccupati per la perdita di memoria e farla valutare, prima di tutto. E poi potrebbero essere candidati se hanno l’Alzheimer precoce e non hanno esclusioni,” ha detto Salloway. “E poi i clinici devono semplicemente fare attenzione, selezionando pazienti appropriati e monitorandoli.”

Uno dei limiti dello studio è che i partecipanti erano per lo più bianchi. Sono necessarie ulteriori ricerche su popolazioni vaste e diverse, hanno detto gli autori.

Lo studio è stato supportato da numerose organizzazioni, tra cui il National Institutes of Health degli Stati Uniti.

Ulteriori informazioni

La libreria di benessere di HealthDay contiene maggiori informazioni sulle fasi della malattia di Alzheimer.

FONTI: Vijay Ramanan, MD, PhD, neurologo e professore assistente di neurologia, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota; Stephen Salloway, MD, direttore fondatore del Memory and Aging Program, Butler Hospital, e professore di psichiatria e comportamento umano e neurologia presso la Warren Alpert Medical School della Brown University, Providence, Rhode Island; Neurology, 16 agosto 2023