Il trattamento con cellule staminali arresta la sclerosi multipla per alcuni pazienti

Il trattamento con cellule staminali arresta la sclerosi multipla

Uno nuovo studio sta rafforzando le prove che i trapianti di cellule staminali possono essere altamente efficaci per alcune persone con sclerosi multipla, portando la malattia in remissione per anni e talvolta invertendo la disabilità.

I ricercatori hanno scoperto che dei 174 pazienti affetti da SM che hanno subito trapianti di cellule staminali, con cellule dal proprio sangue, due terzi non hanno avuto alcuna evidenza di “attività della malattia” nel corso di 10 anni.

Ciò significa che non ci sono state ricadute sintomatiche, nessun peggioramento della disabilità e nessun segno di nuovi danni ai tessuti cerebrali.

In effetti, dei pazienti che avevano già sviluppato disabilità prima della procedura, più della metà ha riscontrato miglioramenti successivi.

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I risultati sono stati pubblicati il 25 settembre sul Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry.

Gli esperti hanno affermato che lo studio rafforza le prove che il trapianto di cellule staminali è una buona opzione per alcune persone con SM.

“Sappiamo che questo trattamento funziona e può essere eseguito in sicurezza”, ha detto il co-autore Dr. Joachim Burman, neurologo presso l’Ospedale Universitario di Uppsala in Svezia.

Tuttavia, i trapianti di cellule staminali non sono adatti a tutti.

Dal punto di vista della sicurezza, i pazienti relativamente più giovani hanno maggiori probabilità di avere esiti migliori, ha detto Burman. E le persone con SM “altamente attiva”, comprese le recidive nonostante la medicazione, traggono maggior beneficio.

La SM è un disturbo neurologico causato da un attacco del sistema immunitario alle fibre nervose del midollo spinale e del cervello. Ciò provoca sintomi come problemi di vista, debolezza muscolare, intorpidimento e difficoltà di equilibrio e coordinazione.

La stragrande maggioranza delle persone con SM inizialmente presenta una forma detta “recidivante-remittente”, che significa che i sintomi si manifestano per un certo periodo e poi diminuiscono. La maggior parte delle persone, però, passa eventualmente a una forma progressiva della malattia e la loro disabilità peggiora nel tempo.

Perché trattare la SM con un trapianto di cellule staminali? L’idea di base è “riavviare” il sistema immunitario difettoso, ha detto Bruce Bebo, vicepresidente esecutivo dei programmi di ricerca della National Multiple Sclerosis Society.

La procedura prevede di prelevare le cellule staminali dal sangue del paziente, quindi utilizzare potenti farmaci chemioterapici per abbattere il sistema immunitario esistente. Dopo ciò, le cellule staminali conservate vengono infuse di nuovo nel paziente e il sistema immunitario si ricostruisce nel tempo.

Bebo, che non ha partecipato al nuovo studio, ha detto che i risultati sono “molto coerenti” con studi precedenti che hanno seguito pazienti con SM sottoposti a trapianti di cellule staminali.

“Riteniamo che le prove abbiano davvero raggiunto un punto di svolta”, ha affermato Bebo.

Nel 2020, ha osservato, un comitato consultivo della National MS Society ha pubblicato raccomandazioni su quali persone sono i migliori candidati per un trapianto di cellule staminali.

Questi includono persone di età inferiore ai 50 anni, con SM recidivante-remittente da meno di 10 anni e che hanno avuto recidive sintomatiche o sviluppato nuove lesioni cerebrali nonostante l’assunzione di una terapia ottimale per la SM.

La raccomandazione di un’età più giovane, ha osservato Bebo, mira alla sicurezza.

Un trapianto di cellule staminali non è una procedura semplice. Richiede un ricovero in ospedale e lascia le persone inizialmente vulnerabili alle infezioni.

Il rischio di infezione è più alto nei pochi giorni successivi alla procedura. “Dopo una decina di giorni, puoi essere dimesso in sicurezza dall’ospedale”, ha detto Burman, “e dopo tre mesi puoi tornare a lavorare”.

I pazienti in questo studio, con un’età mediana di 31 anni, hanno tutti sottoposto la procedura in uno dei sette centri trapianti svedesi, a partire dal 2004. Complessivamente, il 73% non ha mostrato segni di attività della malattia dopo cinque anni e il 65% era ancora in questa categoria dopo un decennio.

Dei 149 pazienti che avevano avuto disabilità prima del trapianto di cellule staminali, il 54% ha mostrato miglioramenti successivi.

Burman ha detto che non si sa perché ciò accade. Una teoria è che la chemioterapia riduca l’infiammazione nel cervello, portando a una regressione di alcune disabilità.

“Tuttavia, ciò deve ancora essere dimostrato”, ha detto Burman.

Se stai pensando se la procedura è adatta a te, il miglior punto di partenza è una conversazione con il tuo medico, ha detto Bebo.

Tuttavia, ha aggiunto, non si tratta solo di essere un buon candidato: è anche necessario avere accesso a un centro medico con esperienza nella procedura e una copertura assicurativa che la includa.

Bebo ha sottolineato che questa non è un’operazione che può essere eseguita presso “cliniche a cellule staminali” che pubblicizzano i loro servizi per varie condizioni mediche.

Trapianti di cellule staminali sono anche diversi da altre terapie a cellule staminali che vengono studiate per la SM – che si trovano in una fase “molto più sperimentale”, ha detto Bebo.

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Ulteriori informazioni

La National MS Society offre maggiori informazioni sul trapianto di cellule staminali.

FONTI: Joachim Burman, MD, PhD, neurologo consulente, Uppsala University Hospital, Uppsala, Svezia; Bruce Bebo, PhD, vicepresidente esecutivo, programmi di ricerca, National Multiple Sclerosis Society, New York City; Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, 25 settembre 2023, online.