Perché sono ottimista riguardo al trattamento del Crohn

La mia prospettiva positiva sul trattamento della malattia di Crohn

Di Kimberly Weaver, MD, come raccontato a Stephanie Watson

Sono fortunata a lavorare come gastroenterologa in un periodo in cui abbiamo molte eccellenti opzioni per il trattamento della malattia di Crohn, inclusi nuovi farmaci biologici e a basso peso molecolare. Il numero di nuovi trattamenti che i ricercatori stanno studiando negli studi clinici mi rende ancora più speranzosa sulle prospettive per le persone con questa condizione infiammatoria cronica.

Scegliere il trattamento giusto

Il trattamento per la malattia di Crohn è molto personalizzato. Cerco sempre di coinvolgere i miei pazienti nel processo decisionale. Quando scelgo una medicina, considero la sua efficacia e sicurezza. Considero anche cose come:

• L’età della persona
• La loro salute generale
• Se hanno anche condizioni della pelle e delle articolazioni
• Dove e quanto grave è l’infiammazione dell’intestino
• Se hanno stenosi o altre complicanze della malattia di Crohn

Parliamo anche dei loro valori, compreso se preferiscono prendere il farmaco come iniezione a casa o come infusione in ospedale.

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l’obiettivo nel trattare la malattia di Crohn è migliorare i sintomi e la qualità della vita impedendo complicazioni. Di solito utilizziamo una strategia “tratta l’obiettivo”. Ciò significa che cerchiamo di alleviare sia i sintomi che l’infiammazione per mettere la malattia in remissione.

Biologici

I biologici sono farmaci che prescriviamo per la malattia di Crohn moderata a grave. Sono grandi proteine ​​che sono fatte da organismi viventi. Agiscono sui processi specifici nel corpo che provocano l’infiammazione.

Sono state approvate diverse classi di biologici per il trattamento della malattia di Crohn. Ognuno agisce contro una proteina diversa che provoca l’infiammazione.

Abbiamo farmaci che inibiscono la proteina chiamata fattore di necrosi tumorale (TNF), inclusi:

• Adalimumab (Humira)
• Certolizumab pegol (Cimzia)
• Infliximab (Remicade)

Biologici più recentemente approvati includono:

• Ustekinumab (Stelara), che funziona bloccando le proteine interleuchina 12 e 23 (IL-12 e IL-23)
• Vedolizumab (Entyvio), che impedisce ai globuli bianchi di entrare nell’intestino

I biosimilari sono copie quasi identiche di medicamenti biologici già approvati. Hanno la stessa efficacia e sicurezza della terapia biologica originariamente approvata per le persone con Crohn. Includono:

• Infliximab-abda (Renflexis)
• Infliximab-axxq (Avsola)
• Infliximab-dyyb (Inflectra)

La chirurgia ha sempre svolto un ruolo importante nella gestione del Crohn, ed può essere salvavita. Ma grazie a questi nuovi farmaci, i tassi di intervento chirurgico sembrano essere in diminuzione. I nostri farmaci controllano meglio l’infiammazione, quindi potrebbero aiutare le persone ad evitare chirurgie che potrebbero essere state necessarie in passato.

In cerca di risultati migliori

Stiamo cercando di capire meglio quali pazienti rispondono meglio a un determinato farmaco, specialmente da quando il nostro arsenale di terapie è aumentato. Stiamo cercando di identificare biomarcatori – sostanze nel sangue di una persona – che ci aiutano a individuare il trattamento giusto per loro.

Abbiamo imparato che alcune persone con Crohn portano un marcatore genetico chiamato allele del recettore degli anticorpi del leucocita umana (HLA) DQA1 * 05. Questo potrebbe metterli a rischio elevato di sviluppare anticorpi contro i biologici anti-TNF. Ciò può rendere questi farmaci meno efficaci.

Se sappiamo che qualcuno porta questo marcatore, spesso utilizziamo una terapia combinata con un biologico anti-TNF più un farmaco immunomodulatore. O utilizziamo un biologico non anti-TNF come primo trattamento.

Non fa parte della nostra pratica standard controllare questo marcatore perché potrebbe non essere coperto dall’assicurazione. Ma in futuro, fare un test del sangue per verificare questo o altri marcatori potrebbe aiutarci a scegliere il trattamento che funzionerà meglio per un certo paziente.

Perché sono ottimista

Questo è un momento emozionante per trattare la malattia di Crohn. Abbiamo compiuto grandi progressi sia nella diagnosi che nella gestione di questa malattia. E siamo diventati migliori nel prevenire complicazioni.

Molti farmaci sono in sviluppo per la malattia di Crohn, alcuni dei quali hanno nuovi bersagli terapeutici. Alcuni di questi sono compresse, incluso:

• Lo modulatore del recettore della sfingosina-1-fosfato (S1P) ozanimod (Zeposia)
• Il selettivo inibitore della Janus chinasi (JAK) 1 upadacitinib (Rinvoq)

Questo è entusiasmante perché le persone possono assumerli per via orale anziché dover andare dal loro medico per un’infusione o somministrarsi un’iniezione.

Sono anche entusiasta che sia stato approvato un farmaco che blocca l’IL-23 per il trattamento della malattia di Crohn moderata a grave negli adulti. Risankizumab-rzaa (Skyrizi) è stato approvato nel 2022 come primo bloccante dell’IL-23. Per trattare un’altra malattia infiammatoria – la psoriasi – gli studi “testa a testa” hanno dimostrato che gli inibitori dell’IL-23 sono più efficaci dell’ustekinumab (Stelara) e dell’adalimumab (Humira).

Sfide Rimanenti

Come molte altre condizioni mediche a lungo termine, tra cui l’ipertensione e il diabete, non abbiamo ancora una cura per la malattia di Crohn. È difficile dire quanto siamo lontani da una cura. La malattia di Crohn è complessa. Una combinazione di fattori genetici, del sistema immunitario, ambientali e dello stile di vita giocano un ruolo nella sua causa.

Inoltre, esistono diversi tipi di malattia di Crohn. Chi ha infiammazione solo nell’intestino tenue è probabilmente diverso da chi ha infiammazione nel colon. Alcuni pazienti presentano una forma molto lieve della malattia, mentre altri ne hanno una molto grave e sviluppano complicanze come stenosi o fistole. Purtroppo, non esiste una pillola magica che possa trattare ogni forma della malattia.

Un’altra sfida è il costo elevato del trattamento. I farmaci biologici possono essere molto costosi. A seconda della copertura assicurativa, un singolo trattamento può costare migliaia di dollari.

Dobbiamo rendere questi farmaci più accessibili e abbordabili per tutti. Nonostante mi sforzi di fornire ai miei pazienti la cura migliore possibile, spesso le compagnie assicurative negano la copertura per i farmaci biologici. Ciò include i trattamenti a cui i miei pazienti sono sottoposti da diversi anni.

Approfondimenti sulla Malattia di Crohn

Il nostro obiettivo è sviluppare trattamenti più efficaci per la malattia di Crohn. Continuiamo a lavorare verso una cura e, in ultima analisi, un modo per prevenire questa condizione.

Le sperimentazioni cliniche offrono alle persone con la malattia di Crohn accesso a nuovi trattamenti emergenti. Se desiderate saperne di più sulle sperimentazioni cliniche, parlate con il gastroenterologo che cura la vostra malattia di Crohn, o visitate il sito web della Fondazione Crohn e Colite.