Il panel della FDA dice no al farmaco sperimentale per la SLA
FDA panel rejects experimental drug for ALS.
GIOVEDÌ, 28 settembre 2023 (HealthDay News) – Un panel consultivo della Food and Drug Administration degli Stati Uniti mercoledì ha votato nettamente contro la raccomandazione di un trattamento sperimentale a base di cellule staminali per la SLA.
Anche se la FDA non è vincolata dai voti dei suoi panel consultivi, gli scienziati dell’agenzia hanno già scritto una recensione severa del farmaco, chiamato NuOwn.
Nella recensione gli scienziati dello staff della FDA hanno scritto che la domanda presentata da Brainstorm, l’azienda che ha sviluppato il trattamento, era “scientificamente incompleta” e “gravemente insufficiente”.
Nel frattempo, il panel consultivo ha votato 17-1 contro il farmaco per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia di Lou Gehrig. Solo un membro del panel rappresentante dei pazienti ha votato a favore della medicazione, mentre un consulente si è astenuto dal voto, ha riferito Associated Press.
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“Creare false speranze può essere considerato un danno morale e l’uso di magia o manipolazione statistica per fornire false speranze è problematico”, ha detto Lisa Lee, un esperto di bioetica e integrità della ricerca della Virginia Tech che ha votato contro il trattamento, secondo quanto riportato da AP.
La SLA è tipicamente fatale entro tre-cinque anni dal manifestarsi dei primi sintomi del paziente, poiché la condizione distrugge le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, eliminando la capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare.
La FDA ha accettato di convocare il panel consultivo in risposta a una petizione di 30.000 firme da parte di pazienti e sostenitori della SLA.
Tuttavia, uno studio di Brainstorm che coinvolgeva 200 pazienti non ha dimostrato che NurOwn prolungasse la vita, rallentasse la malattia o migliorasse la mobilità del paziente, secondo quanto riportato da AP.
Non solo questo, ma la domanda di Brainstorm non conteneva dettagli sulla produzione e sul controllo di qualità, ha riferito AP.
“È davvero una malattia che ha bisogno di un trattamento sicuro ed efficace e ci sono molte altre prospettive là fuori che dobbiamo incoraggiare. Approvarne una come questa ostacolerebbe tutto ciò,” ha affermato il dott. Kenneth Fischbeck, un investigatore distinto del ramo delle malattie neurologiche ereditarie dell’Istituto Nazionale per i Disturbi Neurologici e Ictus, secondo quanto riportato da AP.
I pazienti, i familiari e i medici della SLA hanno parlato durante il periodo di commento pubblico. Ciò includeva diverse persone che hanno presentato video prima e dopo di pazienti affetti da SLA dello studio di Brainstorm che camminavano e salivano le scale, ha riferito AP.
“Quando Matt assume Nurown, gli fa bene; quando lo sospende, peggiora”, ha detto Mitze Klingenberg, parlando a nome di suo figlio, Matt Klingenberg, che è stato diagnosticato con SLA nel 2018.
La FDA ha approvato altri due farmaci per la SLA, Qalsody e Reylvrio, lo scorso anno dopo una carenza di nuove opzioni durata 20 anni.
Maggiori informazioni
L’Istituto Nazionale per i Disturbi Neurologici e Ictus ha maggiori informazioni sulla SLA.
FONTE: Associated Press
