La FDA approva il primo biosimilare di natalizumab per il trattamento della sclerosi multipla
FDA approva il primo biosimilare di natalizumab per sclerosi multipla
Condividi su Pinterest- La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, causando sintomi che vanno dalla debolezza muscolare alla perdita della vista e alla paralisi.
- Colpisce generalmente in età adulta e è più comune nelle donne rispetto agli uomini.
- Diversi trattamenti possono rallentare la progressione della malattia, il che significa che la maggior parte delle persone non sperimenta gravi disabilità.
- Ora, una nuova iniezione di un farmaco biosimilare è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per l’uso nelle persone con forme recidivanti di SM.
- Il nuovo farmaco, Tyruko, potrebbe significare che è disponibile un trattamento più economico per molte persone affette dalla condizione.
La sclerosi multipla (SM) – una malattia cronica e infiammatoria del sistema nervoso – si pensa che colpisca circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo. Colpisce generalmente tra i 20 e i 40 anni ed è due volte più comune nelle donne rispetto agli uomini.
I sintomi vanno dal lieve, come la visione offuscata e il formicolio e intorpidimento degli arti, al più grave, compresi problemi di mobilità, paralisi e perdita della vista, anche se la maggior parte delle persone con la condizione non sperimenta gravi disabilità.
Esistono diversi tipi di SM. La forma recidivante-remittente della SM, caratterizzata da fiammate della malattia e periodi di remissione con parziale o totale recupero, è la più comune.
Gli scienziati ritengono che la SM sia un disturbo autoimmune, con le cellule del sistema immunitario che attaccano la guaina mielinica protettiva che circonda le cellule nervose. Sebbene non sia ereditaria, ci sono prove di una suscettibilità genetica, con la condizione che viene poi innescata da fattori ambientali.
Il trattamento può rallentare la progressione della malattia, ma essendo una condizione a vita, i costi possono accumularsi, specialmente per i farmaci biologici che sono efficaci nel trattamento delle forme recidivanti della condizione.
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Un trattamento utilizzato per le persone che non hanno risposto bene alle terapie di prima linea è il natalizumab (Tysabri), un anticorpo monoclonale.
Può rallentare la progressione dei sintomi durante una fiammata di SM e diminuire il tasso di recidiva in coloro che hanno la forma recidivante-remittente di SM.
Ora, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato una forma biosimilare di natalizumab per l’uso nelle persone con SM e malattia di Crohn.
Il nuovo biosimilare si chiama Tyruko.
La stessa efficacia e sicurezza di Tysabri
Tysabri agisce impedendo ai leucociti – globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario – di raggiungere il sistema nervoso centrale, dove attaccano le guaine mieliniche che circondano le cellule nervose.
È molto efficace nel prevenire le fiammate. Tyruko funziona allo stesso modo.
Tuttavia, Tysabri può avere effetti collaterali, il più grave dei quali è un aumento del rischio di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), un’infezione virale del cervello che di solito porta alla morte o a gravi disabilità.
A causa di questo rischio, tutti coloro che assumono Tysabri devono far parte del programma TOUCH, un programma nazionale progettato per “ridurre al minimo il rischio di PML, ridurre la morte e la disabilità dovute a PML e promuovere decisioni informate sul rapporto rischio-beneficio riguardo all’uso di Natalizumab.”
Tyruko sarà monitorato allo stesso modo, nell’ambito di una strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) della FDA.
La dott.ssa Barbara Giesser, neurologa e specialista in SM presso il Pacific Neuroscience Institute del Providence Saint John’s Health Center di Santa Monica, CA, ha spiegato a Medical News Today:
“Tyruko è una forma biosimilare di un farmaco che è stato in circolazione per quasi 2 decenni, il natalizumab (Tysabri). Hanno lo stesso meccanismo d’azione e l’approvazione da parte della FDA significa che si ritiene che Tyruko abbia un’efficacia e una sicurezza molto simili a Tysabri.”
Tyruko potrebbe essere più conveniente dal punto di vista economico
I biosimilari sono farmaci biologici che sono altamente simili ai biologici (o prodotti di riferimento) che sono già stati approvati dalla FDA per l’uso.
Essi non hanno differenze clinicamente significative dal prodotto di riferimento, avendo la stessa sicurezza ed efficacia.
Secondo la FDA, sia un biosimilare che il suo biologico originale:
- sono realizzati con lo stesso tipo di fonti (ad esempio, fonti viventi)
- forniscono gli stessi benefici nel trattamento delle malattie o delle condizioni mediche
- sono somministrati con la stessa potenza e dosaggio
- non sono previsti nuovi effetti collaterali o un aggravamento di quelli esistenti.
Nel 2010, il costo annuale di Tysabri era di circa $ 34.000 e i prezzi sono aumentati da allora. Si prevede che il biosimilare sarà significativamente più economico del prodotto di riferimento.
Il dottor Giesser ha spiegato l’importanza dell’approvazione del biosimilare.
“Questo agente non è una nuova classe di terapia modificante la malattia e il suo principale vantaggio potenziale è che, se è meno costoso di Tysabri, come spesso accade con i farmaci biosimilari, più persone con SM potranno accedervi”, ci ha detto.
Un accesso più ampio al trattamento
Secondo la National Multiple Sclerosis Society, “l’assistenza completa alla SM inizia con la diagnosi e dura per tutta la vita”.
La maggior parte delle persone con SM ha brevi periodi di sintomi seguiti da lunghi periodi di remissione, con una parziale o completa guarigione. La malattia è raramente fatale e la maggior parte delle persone con SM ha un’aspettativa di vita normale.
I farmaci, come Tysabri e ora Tyruko, sono importanti per affrontare i periodi in cui i sintomi sono più acuti e ridurre al minimo queste ricadute.
Dopo l’approvazione della FDA, la dott.ssa Sarah Yim, direttrice dell’Ufficio dei prodotti biologici terapeutici e dei biosimilari presso il Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci della FDA, ha dichiarato in un comunicato stampa:
“L’approvazione odierna del primo prodotto biosimilare indicato per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla rafforza l’impegno di lunga data della FDA nel supportare un mercato competitivo per i prodotti biologici e, in ultima analisi, dà potere ai pazienti aumentando l’accesso a farmaci sicuri, efficaci e di alta qualità a un costo potenzialmente inferiore.”
Questa approvazione potrebbe segnare l’inizio di un accesso più ampio a un trattamento più economico per le persone con forme recidivanti di sclerosi multipla.
