FDA accelera la procedura di approvazione per la brexpiprazolo nella demenza Ciò che devi sapere
FDA accelera l'approvazione della brexpiprazolo per la demenza
Condividi su Pinterest- La FDA ha accelerato l’approvazione di un farmaco antipsicotico, il brexpiprazolo, per trattare l’agitazione nei pazienti anziani affetti da demenza.
- Tuttavia, il farmaco ha prodotto miglioramenti clinicamente insignificanti nei trial clinici e ha aumentato il rischio di morte di quattro volte rispetto a un placebo.
- Medical News Today ha parlato con esperti del settore per saperne di più sul farmaco e sulla decisione della FDA.
La FDA ha accelerato l’approvazione del farmaco antipsicotico brexpiprazolo, venduto con il nome commerciale Rexulti, per il trattamento dell’agitazione nei pazienti anziani affetti da demenza.
Mentre gruppi di supporto come l’Alzheimer’s Association hanno accolto positivamente la notizia, altri sono stati più scettici. Ad esempio, l’investigatore giornalistico Robert Whitiker ha scritto un articolo sul BMJ evidenziando alcune questioni chiave legate alla decisione della FDA di accelerare l’approvazione del farmaco.
Ha osservato che i primi due trial clinici controllati con placebo che coinvolgevano Rexulti hanno prodotto risultati non convincenti. Mentre un terzo trial ha mostrato una riduzione di 5,3 punti dei sintomi secondo un questionario di agitazione di 203 punti noto come CMAI, questa riduzione è rimasta al di sotto dei 17 punti minimi necessari per essere clinicamente significativa.
Ha inoltre scritto che il rischio di morte tra coloro che assumevano brexpiprazolo era quattro volte superiore rispetto a coloro che assumevano un placebo nel corso di 16 settimane e che altri problemi di sicurezza includevano sonnolenza, infezioni delle vie urinarie, insonnia ed eventi cardiovascolari.
Medical News Today ha parlato con vari medici, un portavoce della FDA e l’Alzheimer’s Association per comprendere meglio le potenzialità del brexpiprazolo nel trattamento delle persone affette da demenza.
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Approvazione della FDA per Rexulti
MNT ha iniziato chiedendo a un portavoce della FDA perché abbiano accelerato l’approvazione del farmaco. Ha detto che il brexpiprazolo è stato approvato in modo accelerato per rispondere a una necessità medica non soddisfatta ed è il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell’agitazione correlata alla demenza.
“[I programmi di accelerazione] mirano a garantire che le terapie per condizioni gravi siano approvate e disponibili per i pazienti non appena si può concludere che i benefici delle terapie giustifichino i rischi”, ha detto il portavoce.
Ha aggiunto che la richiesta di approvazione è stata discussa in una riunione del comitato consultivo, che include esperti esterni, e che “una maggioranza schiacciante” dei membri ha concordato con la conclusione della FDA che il farmaco è efficace e può beneficiare i pazienti con agitazione dovuta alla malattia di Alzheimer.
MNT ha poi parlato con il dottor J. Wes Ulm, un analista scientifico bioinformatico e specialista dei dati biomedici presso gli Istituti Nazionali di Salute, riguardo alla notizia.
Il dottor Ulm ha osservato che attualmente vi è una carenza di buone opzioni per gestire la demenza e che alcune forme di agitazione correlata alla demenza persistono nonostante il supporto fisico, emotivo e attività, nonché i trattamenti per alleviare le possibili cause sottostanti, tra cui infezioni, interazioni farmacologiche o insonnia.
“Di conseguenza, c’è stato un profondo interesse per i farmaci che potrebbero ridurre tale agitazione, in particolare considerando che molte persone della generazione del baby boomer stanno entrando nell’età in cui [l’Alzheimer] e altre forme di demenza diventano più comuni”, ha detto.
Calcolo rischio-beneficio per Rexulti
MNT ha anche parlato con il dottor Ulm riguardo al momento in cui può essere sicuro prescrivere brexpiprazolo ai pazienti affetti da demenza alla luce dei risultati dei trial clinici.
Ha detto che la decisione presenta un calcolo rischio-beneficio complicato per i medici e i caregiver e che gli studi mostrano che i benefici dipendono da fattori come:
- la natura della demenza
- la salute generale dei pazienti
- la qualità e la disponibilità delle cure
- il contesto in cui il paziente riceve le cure
“Quando l’agitazione diventa abbastanza persistente da limitare nettamente la qualità della vita e interferire con le cure, e quando le altre opzioni offrono poche possibilità di migliorare le condizioni sia per i pazienti che per i caregiver, allora gli antipsicotici possono diventare una modalità di trattamento da prendere in considerazione.” – Dr. J. Wes Ulm
In una dichiarazione pubblica, l’Alzheimer’s Association ha osservato che, sebbene essi sostengano fortemente approcci non farmacologici per gestire i sintomi comportamentali dell’Alzheimer, i farmaci possono essere presi in considerazione nei casi in cui i pazienti non rispondono agli approcci non farmacologici, specialmente quando hanno il potenziale di arrecare danno a se stessi o agli altri.
La dottoressa Nicole Purcell, direttrice senior della pratica clinica dell’Associazione Alzheimer, ha dichiarato in un comunicato stampa:
“Le persone che vivono con Alzheimer moderato e grave e altre forme di demenza hanno bisogno e meritano un trattamento che migliora la qualità della loro vita, compresi trattamenti efficaci per i sintomi comportamentali e psichiatrici associati alla demenza.”
Come ridurre il rischio per i pazienti con Rexulti
MNT ha chiesto al dottor James Giordano, professore di neurologia, biochimica ed etica clinica presso il Centro Medico dell’Università di Georgetown, come ridurre i rischi del farmaco.
“Per il brexpiprazolo, l’utilità apparentemente più favorevole, oltre che come farmaco antipsicotico, è per i pazienti con demenza lieve che manifestano sintomi di agitazione e che quindi sono meno a rischio degli effetti collaterali avversi di questo agente”, ha detto.
“Nonostante le ambiguità apparenti, se non le carenze, negli studi di fase, l’aggiunta di un altro agente farmacologico nell’armamentario terapeutico potrebbe fornire un beneficio particolare a determinati pazienti per i quali altri farmaci e approcci terapeutici non si sono dimostrati efficaci o fattibili”, ha detto.
MNT ha anche parlato con il dottor David Merrill, Ph.D., psichiatra geriatrico e direttore del Pacific Brain Health Center dell’Istituto di Neuroscienze del Pacifico a Santa Monica, California, riguardo ai potenziali casi di utilizzo del brexpiprazolo e come ridurre i rischi ad esso associati.
“Alcuni comportamenti aggressivi nei pazienti con demenza potrebbero comportare la necessità di essere inseriti in un’unità di cura della memoria chiusa anziché poter rimanere a casa. L’uso di questi farmaci potrebbe portare un effetto calmante sufficiente a prevenire il ricovero. I comportamenti potenzialmente pericolosi potrebbero anche essere attenuati dall’uso di questi farmaci”, ha detto il dottor Merrill.
Tuttavia, ha sottolineato che utilizzare la dose più bassa efficace per la durata più breve possibile potrebbe essere un modo per ridurre i rischi legati al farmaco.
Trattamento personalizzato della demenza con Rexulti
Il dottor Giordano ha osservato che nella ricerca di un regime di “medicina di precisione personalizzata”, non tutte le terapie hanno lo stesso profilo di efficacia ed effetti.
“Pertanto, l’obiettivo è valutare la presentazione e le caratteristiche uniche di ciascun paziente e abbinare l’intervento terapeutico a queste caratteristiche al fine di massimizzare il beneficio terapeutico e minimizzare gli effetti collaterali e avversi”, ha detto il dottor Giordano.
Ha aggiunto che mentre gli antipsicotici, specialmente a basse dosi, possono ridurre efficacemente le “caratteristiche vegetative” in alcuni pazienti con demenza, è fondamentale considerare anche altre terapie.
“Queste potrebbero includere altre classi di agenti farmacologici, nonché alcune neurotecnologie emergenti come la modulazione elettrica e/o magnetica transcranica”, ha detto.
Considerare una vasta gamma di opzioni di trattamento, ha concluso, potrebbe aiutare i clinici a distinguere tra le terapie che “dovrebbero” essere utilizzate da quelle che “possono” essere utilizzate.
